記者11月10日從江西農業大學獲悉，由中國科學院院士黃路生領銜的團隊成功開發出一套高效、精準、安全、多物種適用的新型先導編輯系統——pvPE。新開發的系統具有編輯效率更高、適用物種更廣、副產物率更低、安全性更好等突出優勢，在不同類別哺乳動物細胞生物學研究、動物疾病模型構建以及異種器官供體家豬制備等領域具有重要應用價值。相關研究成果近日發表于《生物技術趨勢》。

先導編輯是近年來迅速發展的一種新型基因組編輯技術。該技術可以在不引起DNA雙鏈斷裂的情況下，實現基因組DNA特定堿基的替換、插入和刪除，被譽為“萬能型”基因編輯工具。然而，該技術目前僅在HEK293T等少數細胞系中展示出較高的編輯效率，在豬等大型農業動物細胞中的編輯效率比較低下，這也成為限制其廣泛應用的重要因素。

為突破這一瓶頸，研究團隊通過對全球不同豬種PERV-RT基因序列進行系統研究，篩選出86個變體，并利用熒光報告系統評估其活性。結果發現，一條來自中國巴馬香豬的C型PERV-RT活性最強。由此構建的pvPE-V1編輯器，較之前第一代編輯器PE1的平均效率提升1.28倍。隨后，研究團隊通過系統性篩選有益氨基酸突變位點等手段，將pvPE-V1編輯器逐步升級為pvPE-V2、pvPE-V3和pvPE-V4。此外，該研究還首次發現小分子藥物諾考達唑可顯著提升先導編輯效率，并通過轉錄組測序揭示，其可能通過調控細胞周期來抑制錯配修復途徑，從而發揮作用。

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