9月10日，記者從江西農業大學獲悉，由中國科學院院士黃路生領銜的該校豬遺傳改良與種質創新全國重點實驗室團隊成功開發出一套高效、精準、安全、多物種適用的新型先導編輯系統。新開發的系統具有編輯效率更高、適用物種更廣、副產物率更低、安全性更好等突出優勢，在不同類別哺乳動物細胞生物學研究、動物疾病模型構建以及異種器官供體家豬制備等領域具有重要應用價值與廣闊前景。相關研究成果近日發表于《生物技術趨勢》。

先導編輯是近年來由基因編輯領域國際知名科學家David Liu團隊率先開發、并獲得迅速發展的新型基因組編輯技術，可以在不引起DNA雙鏈斷裂的情況下實現精準地插入、替換和缺失等多種編輯類型，被譽為“萬能型”基因編輯工具。然而，該技術目前僅在HEK293T等少數細胞系中展示出較高的效率，在豬等大型農業動物中的編輯效率比較低下，成為限制其廣泛應用的重要因素。研究團隊通過對全球不同豬種PERV-RT序列進行系統研究，篩選出86個變體，并利用熒光報告系統評估其活性，發現一條來自中國巴馬香豬的C型PERV-RT活性最強；由此構建的pvPE-V1編輯器，較David Liu第一代編輯器PE1的平均效率提升1.28倍。隨后，通過系統性篩選有益氨基酸突變位點、對PERV-RT重要功能元件進行結構優化以及融合有益功能模塊等手段，將pvPE-V1逐步升級為pvPE-V2、pvPE-V3和pvPE-V4。此外，該研究還首次發現小分子藥物諾考達唑可顯著提升PE效率，并通過轉錄組測序，揭示其可能通過調控細胞周期抑制錯配修復途徑發揮作用。

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